입셀, 줄기세포 연골 치료제 '뮤콘' 임상 연구 결과 발표… 재생 가능성 제시
노형석 기자
작성일 2026-09-01 08:22
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학술대회 둘째 날인 21일, 남유준 입셀 부사장(CSO)은 ‘진행성 연골 결손 치료를 위한 임상등급 iPSC 유래 연골 마이크로펠렛’을 주제로 발표에 나섰다. 남 부사장은 뮤콘의 임상등급 제조 공정과 국내 임상연구 결과를 소개하며, iPSC를 연골세포로 분화시킨 뒤 3차원 구형 집합체(스페로이드)로 만들어 관절강 내에 주사하는 동종 세포치료제임을 설명했다.
뮤콘은 면역 반응이 낮은 관절강에 투여되어 면역억제제 없이 연골 재생을 기대할 수 있다. 입셀은 지난해 4월 서울성모병원에서 첫 환자 투여를 시작했으며, 이는 국내 첫 iPSC 기반 세포치료제 임상 투여이자 주사형 3차원 연골 스페로이드로는 세계 첫 사례라고 회사 측은 밝혔다.
선행 임상연구는 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수와 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀, 입셀 연구진이 공동으로 수행했다. 남 부사장은 뮤콘을 투여받은 무릎 골관절염 환자 3명의 1년 추적관찰 결과를 공유했다. 투여와 관련된 중대한 이상 반응은 관찰되지 않아 안전성이 확인되었으며, 연속 MRI 분석 결과 연골 결손 부위가 줄고 손상된 연골 두께가 회복되는 양상이 관찰되었다.
입셀 측은 단 한 번의 관절강 내 주사만으로 손상된 연골이 구조적으로 회복될 가능성을 확인했다는 점에 의미를 부여했다. 남 부사장은 “소수 환자를 대상으로 한 탐색적 결과인 만큼 해석에는 신중해야 하지만, 연골 결손 감소와 두께 회복 양상이 시간 경과에 따라 일관되게 나타났다”며 “통증 완화에 머무는 기존 치료와 달리 연골 구조 자체를 되살리는 근본 치료제(DMOAD)로서의 가능성을 보여주는 첫 신호”라고 말했다.
이러한 결과는 입셀이 앞서 대동물 모델에서 확인한 기전 연구와도 일치한다. 입셀은 지난해 12월 비글견·미니피그 등 대동물에서 뮤콘 투여 후 연골 두께와 체적이 증가하고 결손 부위가 회복되는 작용 원리를 규명한 바 있다.
입셀은 지난해 11월 보건복지부 심의위원회에서 적합 판정을 받은 30명 규모의 고위험 임상연구를 진행 중이다. 이 연구는 2027년 11월 종료 예정이며, MRI 기반 연골 볼륨 등 정량 지표를 통해 구조적 개선과 통증·기능 개선을 통계적으로 검증하는 것을 목표로 한다.
한편 입셀은 현재 150억원 규모의 시리즈B 투자 유치를 진행하고 있으며, 이를 바탕으로 본임상 완료와 코스닥 상장 준비에 속도를 낼 계획이다. 또한, 국내 최초로 GMP 기반 임상등급 iPSC를 확보하고, 다양한 iPSC 플랫폼 기반 사업을 확대하고 있다고 밝혔다.
남 부사장은 “뮤콘은 국내 첫 iPSC 세포치료제 임상이라는 상징성을 넘어 이제 무작위 대조 임상으로 유효성을 입증하는 단계에 들어섰다”며 “본임상 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과의 협의와 해외 파트너링을 병행해 상용화 일정을 앞당기겠다”고 덧붙였다.
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